Acest medicament a eliminat complet cancerul la o treime dintre participanții la un studiu clinic mult așteptat din Statele Unite.
Deși nu toți pacienții au prezentat o remisiune completă, oamenii de știință rămân încrezători, deoarece rezultatele indică faptul că pilula ar putea deschide calea către un remediu pentru leucemie în viitor.
“Suntem incredibil de speranți de aceste rezultate ale pacienților care au primit acest medicament. Aceasta a fost ultima lor șansă”, a spus coautorul studiului, Dr. Ghayas Issa, medic leucemie la Centrul de Cancer MD Anderson de la Universitatea din Texas.
„Au progresat pe mai multe linii de terapie și o fracțiune dintre ei, aproximativ jumătate, au dispărut celulele leucemice din măduva osoasă”, a declarat el pentru Euronews Next.
Leucemia mieloidă acută (AML) este un tip de cancer care atacă măduva osoasă, unde sunt produse celulele sanguine, și provoacă producția necontrolată de celule defecte.
Revumenib este o nouă clasă de terapie țintită pentru leucemia acută care inhibă o proteină specifică numită menină. Medicamentul funcționează prin reprogramarea celulelor leucemice înapoi în celule normale.
Menina este implicată în mecanismul complex care este deturnat de celulele leucemice și determină transformarea celulelor sanguine normale în celule canceroase.
Prin utilizarea revumenibului, a explicat Issa, motorul este oprit și celulele leucemice sunt transformate înapoi în celule normale, rezultând remisie.
Această formulă a salvat deja 18 vieți în cadrul studiului clinic, ale cărui rezultate promițătoare au fost publicate luna aceasta în Nature .
Rezultatele preliminare au arătat că 53% dintre pacienți au răspuns la revumenib, iar 30% au avut o remisie completă, fără cancer detectabil în sânge.
Pe baza datelor din acest studiu, în decembrie 2022, Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a acordat revumenib „desemnarea terapiei inovatoare” pentru a ajuta la accelerarea dezvoltării și revizuirii reglementărilor.
„Acesta este cu siguranță o descoperire și este rezultatul anilor de știință. O mulțime de grupuri au lucrat din greu în laborator pentru a înțelege ce cauzează aceste leucemii”, a spus Issa.
Cu toate acestea, el a explicat că medicamentul nu funcționează pentru toți pacienții. Este pentru un anumit subset de leucemii care au, în general, gene lipsă sau etichetate greșit sau o fuziune cromozomială.
Pilula experimentală vizează cea mai frecventă mutație în leucemia mieloidă acută, o genă numită NPM1 și o fuziune mai puțin comună numită KMT2A. Combinate, se estimează că aceste mutații apar la aproximativ 30 până la 40% dintre persoanele cu leucemie mieloidă acută.
Studiul de fază 1 a înrolat 68 de pacienți la nouă spitale din SUA. Toți și-au văzut leucemia revenind după alte tratamente sau nu au răspuns niciodată bine la medicamentele tradiționale de chimioterapie, în primul rând.
Printre aceștia s-a numărat și Algimante Daugeliate, un arhitect lituanian în vârstă de 23 de ani, diagnosticat cu leucemie. Primise două transplanturi de măduvă osoasă de la sora ei, dar toate celelalte tratamente eșuaseră. Medicii ei au luat în considerare chiar îngrijirea paliativă pentru a-i ușura suferința.
“Eram disperată. Era ca și cum trăiesc printr-un film oribil. Simțeam că moartea este iminentă și aveam doar 21 de ani”, ea.a spus El Pais.
Cu toate acestea, odată ce a început să ia revumenib în urmă cu doi ani, Daugeliate și-a revenit complet. De atunci, ea și-a putut relua viața normală, absolvind facultatea și lucrând la un studio de arhitectură din Copenhaga.
Potrivit lui Issa, deși acest medicament este destul de sigur în comparație cu tratamentele standard pentru leucemie, au fost identificate două efecte secundare principale.
Primul afectează sistemul electric al inimii și poate fi detectat cu o electrocardiogramă (ECG). Cu toate acestea, reducerea dozei sau oprirea tratamentului a rezolvat problema în toate cazurile, a spus Issa.
Al doilea efect secundar este denumit sindrom de diferențiere – un grup de potențial reacții care pun viața în pericol la tratamentele pentru cancerul de sânge – dar poate fi gestionat eficient dacă este recunoscut din timp și sunt luate măsuri adecvate pentru a-l opri. Potrivit lui Issa, toate cazurile de sindrom de diferențiere din acest studiu au fost gestionate cu succes fără complicații pentru pacienți.
Studiul este încă în faza incipientă, iar rezultatele rămân preliminare. Studiile de fază I ca acesta urmăresc să testeze dacă un medicament este sigur și să găsească cea mai mare doză care le poate fi administrată fără a provoca efecte secundare severe.
Un studiu de fază II care analizează în mod specific eficacitatea revumenibului este acum în curs de desfășurare.
Doisprezece pacienți din studiu care au răspuns la medicament au continuat să primească un transplant de celule stem sau de măduvă osoasă. Astfel de transplanturi necesită ca pacienții să nu aibă cancer sau doar niveluri foarte scăzute de cancer în sânge – iar revumenib i-a ajutat să ajungă acolo.
În timp ce pilula experimentală nu este un remediu definitiv, cercetătorii care au lucrat la studiu sunt optimiști.
„În viitor, intenționăm să combinăm această pilulă cu tratamentele standard pe care le avem în prezent pentru leucemiile acute”, a spus Issa.
„Aceasta este cea mai probabilă strategie pentru a ne face să vindecăm în cazul în care pacienții nu trebuie să se prezinte după doctori în leucemie și nu au nevoie de tratamente pentru leucemie”.
13 thoughts on “Pacienții cu leucemie terminală care nu au răspuns la tratament au acum speranță pentru o vindecare, datorită unei noi pastile experimentale numită revumenib.”