Un tratament genetic pentru hemofilia de tip B, care costă 3,5 milioane de dolari

Loading

Cel mai scump medicament din lume ar putea ajuta la tratarea hemofiliei de tip B. Acesta este un tratament genetic și se administrează într-o doză unică. Totuși, prețul depășește cu mult posibilitațile oamenilor de rând!Hemofilia de tip B ar putea fi tratată cu ajutorul unui tratament genetic. Acesta costă 3,5 milioane de dolari și se administrează intravenos, într-o singură doză. Tratamentul a fost aprobat de oficialii americani. Substanţa se numește Hemgenix și introduce o genă funcţională în ficatul pacientului, care ajută la coagularea sângelui. Potrivit Bibliotecii Naţionale de Medicină din Statele Unite este cel mai scump medicament din lume

Unul din 40.000 de persoane este afectată de hemofilia de tip B, iar în marea majoritate a cazurilor persoanele afectate sunt bărbaţi. Pacienții care suferă de această boală au viața pusă în pericol de orice tăietură, deoarece sângele acestor nu se coagulează, iar hemoragiile sunt foarte greu de oprit. În momentul de față, lupta împotriva bolii presupune administrarea frecventă a unor perfuzii cu proteine pentru coagularea sângelui. Fără acestea, boala poate duce chiar și la hemoragii interne, inclusiv la nivelul creierului.

Agenția pentru Alimente și Medicamente (FDA), care a dat undă verde pentru punerea pe piață a noului tratament, nu a precizat cât timp are efect o astfel de doză de 3,5 milioane de dolari. Însă compania producătoare spune că cei care vor beneficia de tratament vor avea parte de un nivel acceptabil de coagulare a sângelui și de o reducere a hemoragiilor pentru mai mulți ani. În cadrul studiilor clinice, administrarea substanței a dus la o reducere hemoragiilor cu 54%, potrivit FDA.

Tratamentele genetice au devenit populare în ultimii ani și în general sunt utilizate în combaterea cancerelor şi a bolilor ereditare. Acestea au scopul de a corecta mutațiile genetice care provoacă afecțiunile sau de a înlocui genele care nu mai funcționează. Însă costurile mari de cercetare înseamnă că și prețul tratamentelor este uriaș. Zolgensma, de exemplu, un tratament genetic administrat tot într-o singură doză pacienților care suferă de atrofie musculară spinală, costă două milioane de dolari.

Distribuie
Tele3